पार्किंसंस: न्यू जीन थेरेपी रोकथाम के लिए वादा दिखाता है
पार्किंसंस रोग की पहचान और मनोभ्रंश के कुछ रूपों में लेवी निकाय, विषैले समुच्चय जो मस्तिष्क में बनते हैं और तंत्रिका सर्किट को बाधित करते हैं। जापान में ओसाका विश्वविद्यालय के शोधकर्ता अब प्रारंभिक माउस अध्ययन में एक नई निवारक चिकित्सा का परीक्षण कर रहे हैं।
पार्किन्सन फाउंडेशन की जानकारी के अनुसार, संयुक्त राज्य अमेरिका में अनुमानित 1 मिलियन लोगों को 2020 तक पार्किंसंस रोग होगा, और लगभग 60,000 अमेरिकी वयस्कों को हर साल इस स्थिति का निदान प्राप्त होता है।
दुनिया भर में, वे जोड़ते हैं, 10 मिलियन से अधिक लोग पार्किंसंस रोग के साथ रहते हैं। हालांकि यह बहुत प्रचलित है, वैज्ञानिक अभी भी अनिश्चित हैं कि इसका क्या कारण है, और डॉक्टर केवल इस स्थिति के प्रबंधन के लिए रोगसूचक उपचार लिखते हैं।
फिर भी, शोधकर्ता इसके कारणों और संभावित निवारक उपचारों का अध्ययन करना जारी रखते हैं। हाल ही में, जापान में ओसाका विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों की एक टीम ने यह पता लगाने का फैसला किया कि क्या अल्फा-सिन्यूक्लिन नामक प्रोटीन को लक्षित करना, जो कि लेवी निकायों में एकत्र होता है, पार्किंसंस रोग को रोकने या उलटने में मदद कर सकता है।
इस उद्देश्य के लिए, उन्होंने इस न्यूरोलॉजिकल स्थिति वाले चूहों में एक नई जीन थेरेपी का परीक्षण किया है। उनके निष्कर्ष, जो दिखाई देते हैं वैज्ञानिक रिपोर्ट, सुझाव है कि यह नया दृष्टिकोण आशाजनक है और वैज्ञानिकों को अपनी जांच आगे बढ़ानी चाहिए।
"हालांकि ऐसी दवाएं हैं जो [पार्किंसंस रोग] से जुड़े लक्षणों का इलाज करती हैं, लेकिन बीमारी की शुरुआत और प्रगति को नियंत्रित करने के लिए कोई मौलिक उपचार नहीं है," अध्ययन के प्रमुख लेखक टाकुआ उएहारा नोट करते हैं।
"इसलिए, हमने अल्फ़ा-सिन्यूक्लिन की अभिव्यक्ति को रोकने और [पार्किंसंस रोग] के शारीरिक कारण को प्रभावी ढंग से समाप्त करने के तरीकों पर ध्यान दिया," उहेरा कहते हैं।
पार्किंसंस और मनोभ्रंश के लिए निहितार्थ
सबसे पहले, टीम ने आनुवंशिक सामग्री के "दर्पण" वर्गों को डिज़ाइन किया, जो कि अल्फा-सिन्यूक्लिन के अनुरूप हैं। शोधकर्ताओं ने इसके बाद एमिडो-ब्रिजिंग का उपयोग किया - एक ऐसी तकनीक जो अणुओं को जोड़ने के लिए अमीनो रेडिकल को काम में लेती है - इन आनुवंशिक टुकड़ों को स्थिर करने के लिए।
इस कारण से, उन्होंने नए आनुवंशिक अंशों को एमिडो-ब्रिड्ड न्यूक्लिक एसिड-संशोधित एंटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स या एएसओ कहा। ये टुकड़े उनके मिलान आनुवंशिक अनुक्रम से बंधकर काम करते हैं, जो मैसेंजर आरएनए (mRNA) है। एमआरएनए की भूमिका आनुवांशिक जानकारी को "डिकोड" करने में मदद करना है, इसे प्रोटीन में अनुवाद करना है।
MRNA से जुड़कर, ASO इसे आनुवंशिक जानकारी का अनुवाद करने से रोकते हैं, जो अल्फा-सिन्यूक्लिन को एन्कोड करती है, जो प्रोटीन लेवी शरीर बनाती है।
शोधकर्ताओं ने अलग-अलग ASO वेरिएंट के साथ प्रयोग किया जब तक कि उन्होंने एक-एक अल्फा-सिन्यूक्लिन mRNA स्तर को 81% से कम नहीं पाया। अंत में, टीम ने माउस मॉडल में अपने नए दृष्टिकोण की प्रभावशीलता का परीक्षण किया।
"जब हमने [पार्किंसंस रोग] के एक माउस मॉडल में एएसओ का परीक्षण किया, तो हमने पाया कि इसे रासायनिक वाहक की आवश्यकता के बिना मस्तिष्क तक पहुंचाया गया था," अध्ययन के प्रमुख लेखक ची-जिंग चोन्ग बताते हैं। कृन्तकों में, उपन्यास जीन थेरेपी प्रभावी और आशाजनक साबित हुई।
"आगे के परीक्षण से पता चला कि एएसओ ने चूहों में अल्फा-सिन्यूक्लिन उत्पादन को प्रभावी ढंग से कम कर दिया और प्रशासन के 27 दिनों के भीतर रोग के लक्षणों की गंभीरता को काफी कम कर दिया," चोन्ग कहते हैं।
भविष्य में, शोधकर्ताओं का लक्ष्य इस पद्धति का परीक्षण जारी रखना है। क्या उनके निरंतर प्रयास सफल साबित होने चाहिए, उन्हें उम्मीद है कि नए चिकित्सीय दृष्टिकोण से न केवल पार्किंसंस रोग को रोकने और इलाज में मदद मिल सकती है, बल्कि अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव स्थितियां भी हो सकती हैं, जिसमें लेवी निकायों की अहम भूमिका होती है।
"हमारे परिणामों से पता चला कि अल्फा-सिन्यूक्लिन-टारगेटिंग एएसओ का उपयोग करते हुए जीन थेरेपी [पार्किंसंस रोग] के नियंत्रण और रोकथाम के लिए एक आशाजनक रणनीति है। हम उम्मीद करते हैं कि भविष्य में, इस पद्धति का उपयोग न केवल [पार्किंसंस रोग] का सफलतापूर्वक इलाज करने के लिए किया जाएगा, बल्कि अल्फा-सिन्यूक्लिन संचय के कारण मनोभ्रंश भी होगा। ”
वरिष्ठ लेखक डॉ। हिदेकी मोचिज़ुकी
