टाइप 2 मधुमेह, मोटापा जल्द ही जीन थेरेपी से उलट हो सकता है
नए शोध से पता चलता है कि जीन थेरेपी कृंतकों में टाइप 2 मधुमेह और मोटापे के मार्करों को पूरी तरह से उलट सकती है।
संयुक्त राज्य अमेरिका और विश्व स्तर पर मधुमेह के प्रसार, या मौजूदा मामलों की कुल संख्या बढ़ रही है।
हाल के अनुमानों के अनुसार, 2015 में 30 मिलियन से अधिक वयस्कों को मधुमेह था।
यद्यपि पिछले कुछ वर्षों में यह संख्या अपेक्षाकृत स्थिर रही है, बच्चों और किशोरों में नव निदान मामलों की दर में तेजी से वृद्धि हुई है।
और, दुनिया भर में, स्थिति और भी भयावह है; विश्व स्वास्थ्य संगठन (WHO) के अनुसार, 1980 और 2014 के बीच मधुमेह से पीड़ित लोगों की संख्या लगभग चौगुनी हो गई है।
अब, नए शोध से इस चयापचय विकार के इलाज की बहुत अधिक उम्मीद है। स्पेन के कैटालून्या में यूनिवर्सिट ऑटोनोमा डे बार्सिलोना (यूएबी) में प्रोफेसर फातिमा बॉश के नेतृत्व में वैज्ञानिकों ने कृन्तकों में विकार को सफलतापूर्वक उलट दिया है।
प्रो.बॉश और उनके सहयोगियों ने जीन थेरेपी का उपयोग करके इसे हासिल किया, एक तकनीक जो लाभकारी प्रोटीन बनाने के लिए कोशिकाओं में नई आनुवंशिक सामग्री का परिचय देती है या खराबी जीन के प्रभाव को ऑफसेट करती है।
निष्कर्ष पत्रिका में प्रकाशित किए गए थे EMBO आणविक चिकित्सा।
का उपयोग FGF21 रिवर्स डायबिटीज के लिए जीन
प्रो.बॉश और टीम ने मोटापे और टाइप 2 मधुमेह के दो माउस मॉडल तैयार किए। एक आहार-प्रेरित था, और दूसरे को आनुवंशिक रूप से संशोधित किया गया था।
"ट्रांसपोर्ट" के रूप में एक एडेनो-जुड़े वायरल वेक्टर का उपयोग करते हुए, टीम ने फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर 21 को दिया।FGF21) जीन।
यह जीन FGF21 प्रोटीन को कूटने के लिए जिम्मेदार है, जिसे "प्रमुख चयापचय नियामक" के रूप में देखा जाता है जो वसा ऊतक में रक्त शर्करा के अवशोषण को उत्तेजित करता है।
इस जीन को वितरित करके, शोधकर्ताओं ने प्रोटीन के उत्पादन को प्रेरित किया, जिससे कृन्तकों ने अपना वजन कम किया और अपने इंसुलिन प्रतिरोध को कम किया - टाइप 2 मधुमेह के लिए एक प्रमुख जोखिम कारक। इसके अतिरिक्त, चूहों ने अपना वजन कम कर लिया और उपचार ने उनके वसा ऊतकों में वसा और सूजन को कम कर दिया।
कृन्तकों की नदियों की वसा सामग्री, सूजन और फाइब्रोसिस पूरी तरह से उलट हो गए थे, जिसका कोई साइड इफेक्ट नहीं था। बदले में, इन सुधारों से इंसुलिन संवेदनशीलता में वृद्धि हुई।
इन लाभकारी प्रभावों को दोनों murine मॉडल में नोट किया गया था। इसके अलावा, टीम ने पाया कि प्रशासन FGF21 स्वस्थ चूहों के लिए उम्र से संबंधित वजन बढ़ने से रोका गया और स्वस्थ उम्र बढ़ने के लिए नेतृत्व किया।
जीन थेरेपी का उपयोग तीन ऊतक प्रकारों को बदलने के लिए किया गया था: यकृत ऊतक, वसा ऊतक और कंकाल की मांसपेशी।
प्रो। बॉश बताते हैं, "यह थेरेपी को एक शानदार लचीलापन देता है," क्योंकि यह [हमें] हर बार सबसे उपयुक्त ऊतक का चयन करने की अनुमति देता है, और यदि कुछ जटिलताएं ऊतकों में से किसी को हेरफेर करने से रोकती हैं, तो इसे किसी पर भी लागू किया जा सकता है। दूसरों के लिए। ”
"जब एक ऊतक FGF21 प्रोटीन का उत्पादन करता है और इसे रक्तप्रवाह में स्रावित करता है, तो इसे पूरे शरीर में वितरित किया जाएगा," प्रो बॉश कहते हैं।
पहले मोटापा, इंसुलिन प्रतिरोध का उलट
अध्ययन के सह-लेखक और यूएबी शोधकर्ता क्लाउडिया जैम्बरीना बताती हैं कि उनके निष्कर्ष विशेष रूप से महत्वपूर्ण हैं कि "टाइप 2 मधुमेह और मोटापे की व्यापकता दुनिया भर में खतरनाक दरों पर बढ़ रही है।"
टीम यह भी कहती है कि डिलीवर करना FGF21 एक पारंपरिक दवा के रूप में जीन थेरेपी के समान लाभ नहीं होगा; सबसे पहले, दवा को दीर्घकालिक लाभ के लिए समय-समय पर प्रशासित करना होगा, और दूसरी बात, इसकी विषाक्तता अधिक होगी।
जीन थेरेपी का उपयोग करना, हालांकि, साइड इफेक्ट से मुक्त है, और एक एकल प्रशासन चूहों को कई वर्षों तक स्वाभाविक रूप से प्रोटीन का उत्पादन करने के लिए पर्याप्त है।
"यह पहली बार है कि मोटापे और इंसुलिन प्रतिरोध के दीर्घकालिक उलट एक जीन थेरेपी के एक बार के प्रशासन में, एक पशु मॉडल में प्राप्त किया गया है जो मोटापे और मनुष्यों में टाइप 2 मधुमेह जैसा दिखता है।"
पहला अध्ययन लेखक वेरोनिका जिमेनेज, जो एक यूएबी शोधकर्ता है
"परिणाम दिखाते हैं कि यह एक सुरक्षित और प्रभावी चिकित्सा है," वह कहती हैं। अगले चरण में "रोगियों के साथ नैदानिक परीक्षणों में जाने से पहले बड़े जानवरों में इस चिकित्सा का परीक्षण करना होगा", प्रो। बॉश ने नोट किया।
"टी [] वह इस अध्ययन में वर्णित चिकित्सा," वह निष्कर्ष निकाला, "के भविष्य के नैदानिक अनुवाद के लिए आधार का गठन किया FGF21 टाइप 2 डायबिटीज, मोटापा और संबंधित कॉमरेडिटी के इलाज के लिए जीन स्थानांतरण। "
