पार्किंसंस: नया उपचार दृष्टिकोण मस्तिष्क कोशिकाओं में वादा दिखाता है
नए शोध से पता चलता है कि पार्किंसंस रोग के इलाज के लिए एक अभिनव रणनीति शर्त के साथ रहने वाले लोगों से प्राप्त न्यूरॉन्स में सफल साबित हुई है।
शिकागो, IL में नॉर्थवेस्टर्न यूनिवर्सिटी फ़िनबर्ग स्कूल ऑफ़ मेडिसिन में न्यूरोलॉजी के केंद्र के निदेशक डॉ। दिमित्री क्रेंक और अध्ययन के अंतिम और इसी लेखक हैं, जो जर्नल में दिखाई देते हैं साइंस ट्रांसलेशनल मेडिसिन.
पार्किंसंस रोग संयुक्त राज्य अमेरिका में 1 मिलियन से अधिक लोगों और दुनिया भर में 4 मिलियन या अधिक वयस्कों को प्रभावित करने वाली एक न्यूरोडीजेनेरेटिव स्थिति है।
यद्यपि अधिकांश पार्किंसंस के मामले बीमारी के पारिवारिक इतिहास के बिना लोगों में होते हैं, आनुवंशिक जोखिम कारकों को समझना महत्वपूर्ण है। यह सच है, क्योंकि इस तरह के "छिटपुट" मामलों में, वंशानुक्रम पैटर्न अभी भी मौजूद हो सकता है - हालांकि यह अज्ञात हो सकता है।
इसके अलावा, जब आनुवंशिक परिवर्तन पार्किंसंस के जोखिम को बढ़ाते हैं, "राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (NIH) के अनुसार," वंशानुक्रम पैटर्न आमतौर पर अज्ञात है, "।
में बदलाव GBA1 जीनविशेष रूप से, पार्किंसंस रोग के विकास के लिए "महत्वपूर्ण जोखिम कारक" हैं। GBA1 जीन तथाकथित लाइसोसोमल एंजाइम ग्लूकोकेरेब्रोसिडेज (GCase) को एनकोड करता है, एक एंजाइम जो सामान्य न्यूरोनल फ़ंक्शन के लिए महत्वपूर्ण है।
जैसा कि नए अध्ययन के लेखक अपने पेपर में बताते हैं, पिछले शोध ने सुझाव दिया है कि GCase को लक्षित करने से चिकित्सीय लाभ हो सकते हैं।
हालांकि, पिछले शोध और प्रयोगात्मक उपचारों ने उत्परिवर्तित एंजाइमों को ठीक करने का सुझाव दिया है, नए अध्ययन से एक वैकल्पिक दृष्टिकोण का सुझाव मिलता है: स्वस्थ और गैर-प्रतिरक्षित लोगों को सक्रिय करना और बढ़ाना।
सक्रिय जंगली प्रकार GCase काम कर सकते हैं
Krainc और उनके सहयोगियों ने लिखा है कि GBA1 म्यूटेशन "पार्किंसंस रोग के लिए सबसे आम जोखिम कारक का प्रतिनिधित्व करते हैं।"
इस जीन में उत्परिवर्तन GCase एंजाइमों में दोष उत्पन्न कर सकते हैं, जो तब डोपामाइन उत्पादक न्यूरॉन्स में प्रोटीन के विषाक्त बिल्डअप में योगदान करते हैं जो पार्किंसंस आमतौर पर प्रभावित करता है।
डॉ। क्रेंक बताते हैं कि पार्किंसंस के लिए अधिकांश दवा विकास अब तक उत्परिवर्तित जीन को स्थिर करने पर निर्भर है, लेकिन इस तरह के उपचार केवल सीमित संख्या में पार्किंसंस मामलों में काम करेंगे।
"इसके बजाय, जंगली प्रकार को सक्रिय करना [अर्थात्, उत्परिवर्तित नहीं] GCase [पार्किंसंस रोग] के कई रूपों के लिए अधिक प्रासंगिक हो सकता है जो जंगली प्रकार के GCase की कम गतिविधि को प्रदर्शित करता है," डॉ। क्रेनक बताते हैं।
कागज में, शोधकर्ता बताते हैं कि उन्होंने रासायनिक यौगिकों की एक नई श्रृंखला विकसित की और उसका उपयोग किया जो सामान्य, जंगली प्रकार के जीसीएएस को सक्रिय और प्रवर्धित करता है।
प्रयोगों से पता चला है कि पार्किंसंस से पीड़ित लोगों से एकत्र किए गए न्यूरॉन्स में इतना बेहतर सेलुलर कार्य कर रहा है।
लेखकों का निष्कर्ष है, "हमारे निष्कर्ष छोटे अणु मॉड्यूल द्वारा जंगली प्रकार के GCase की सक्रियता की ओर इशारा करते हैं, जो कि [पार्किंसंस रोग] के पारिवारिक और छिटपुट रूपों के इलाज के लिए संभावित चिकित्सीय दृष्टिकोण के रूप में है, जो GCase गतिविधि को कम करता है।"
संबंधित शोधकर्ता का यह भी कहना है कि रासायनिक मॉड्यूलेटर या सक्रियकर्ताओं ने सेलुलर डिसफंक्शन को कम कर दिया, जो कि विभिन्न प्रकार के पार्किंसंस से प्रेरित है, यह सुझाव देता है कि दृष्टिकोण स्थिति के विभिन्न संस्करणों के साथ लोगों में काम कर सकता है।
"यह अध्ययन पार्किंसंस रोग के कई रूपों के लिए संभावित चिकित्सीय लक्ष्य के रूप में जंगली प्रकार के GCase सक्रियण पर प्रकाश डालता है," डॉ। Krainc कहते हैं।
"हमारा काम जंगली प्रकार की GCase गतिविधि और प्रोटीन के स्तर को संशोधित करने की क्षमता की ओर इशारा करता है, जिसमें [पार्किंसंस रोग] के आनुवंशिक और अज्ञात दोनों रूपों में प्रोटीन और उपन्यास चिकित्सा के विकास में व्यक्तिगत या सटीक न्यूरोलॉजी के महत्व पर प्रकाश डाला गया है।"
डॉ। दिमित्री क्रेंक
अधिक शोध आवश्यक है, और डॉ। क्रेंक ने पार्किंसंस के लिए नई दवाओं को विकसित करने की कोशिश करते समय मानव न्यूरॉन्स का उपयोग करने की आवश्यकता पर जोर दिया, क्योंकि विकार की कुछ विशेषताएं केवल मानव न्यूरॉन्स में प्रकट होती हैं और कृंतक मॉडल में नहीं।
