जीन संपादन बंदरों में कोलेस्ट्रॉल को कम करने के लिए दिखाया गया है
एक नया अध्ययन, जो अब पत्रिका में प्रकाशित हुआ है प्रकृति जैव प्रौद्योगिकी, मानते हैं कि जो लोग कोलेस्ट्रॉल के अपने अत्यधिक स्तर के कारण हृदय रोग के उच्च जोखिम में हैं, जल्द ही जीन संपादन में एक सुरक्षित और प्रभावी वैकल्पिक उपचार हो सकता है।
हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया, जो एक हृदय की स्थिति है, लोगों को उनके रक्त में कोलेस्ट्रॉल के उच्च निर्माण के कारण कोरोनरी धमनी की बीमारी के एक उच्च जोखिम में डालती है।
हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया वाले अधिकांश लोग अपनी स्थिति का इलाज करने के लिए स्टैटिन लेते हैं, लेकिन दूसरों के लिए, ये दवाएं उनके कोलेस्ट्रॉल को कम करने के लिए पर्याप्त नहीं हैं।
कुछ शोधों के अनुसार, वंशानुगत हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया वाले 7 में से 1 व्यक्ति को दूसरे प्रकार की दवा का सहारा लेना पड़ सकता है जिसे PCSK9 इन्हिबिटर कहा जाता है।
हालांकि, PCSK9 अवरोधकों के साथ उपचार अक्सर असुविधाजनक हो सकता है क्योंकि इसे बार-बार इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, और कुछ रोगियों को बस दवा बर्दाश्त नहीं होती है।
फिलाडेल्फिया में पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय में पेरेलमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन के नए शोध के अनुसार, इन लोगों के लिए जीन एडिटिंग समाधान हो सकता है।
विश्वविद्यालय में चिकित्सा के एक शोध सहयोगी प्रोफेसर, प्रथम लेखक लिली वांग, पीएचडी के नेतृत्व में नए अध्ययन से पता चलता है कि जीनोम का संपादन रीसस बंदरों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम कर सकता है।
कोलेस्ट्रॉल 30-60 प्रतिशत कम हुआ
एक स्वस्थ शरीर में, PCSK9 जीन कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन (एलडीएल) रिसेप्टर्स को तोड़ता है जो हमारे रक्त से अतिरिक्त कोलेस्ट्रॉल को हटाने के लिए जिम्मेदार होते हैं।
PCSK9 इनहिबिटर एलडीएल के निम्न स्तर या "खराब" कोलेस्ट्रॉल को कम करने में मदद करते हैं। लेकिन जो लोग इन दवाओं को बर्दाश्त नहीं करते हैं, उनके लिए वांग और उनके सहयोगियों ने वर्कअराउंड ढूंढ लिया है।
"सबसे अधिक बार," वांग बताते हैं, "इन रोगियों को एक एंटीबॉडी के बार-बार इंजेक्शन के साथ इलाज किया जाता है PCSK9 […].”
"लेकिन, हमारे अध्ययन से पता चलता है कि सफल जीनोम संपादन के साथ, जो रोगी अवरोधक दवाओं को बर्दाश्त नहीं कर सकते हैं उन्हें अब इस प्रकार के दोहराने वाले उपचार की आवश्यकता नहीं हो सकती है।"
लिली वांग
शोधकर्ताओं ने एक एंजाइम डिज़ाइन किया जो लक्ष्य को निष्क्रिय कर देता है PCSK9 जीन। उन्होंने इस एंजाइम को बंदरों के लिवर में पहुंचाने के लिए एक एडेनो-जुड़े वायरस (AAV) वेक्टर का इस्तेमाल किया। अत्यधिक कोलेस्ट्रॉल को हटाने के लिए लीवर सबसे अधिक जिम्मेदारी निभाता है।
उपचार प्राप्त करने वाले जानवरों में PCSK9 और LDL कोलेस्ट्रॉल का स्तर कम पाया गया।
विशेष रूप से, उपचार के मध्य और उच्च खुराक में PCSK9 के स्तर में 45-84 प्रतिशत और कोलेस्ट्रॉल के स्तर में 30-60 प्रतिशत की कमी आई है।
इन एएवी वेक्टर खुराक को पहले हेमोफिलिया के इलाज के लिए जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी के मानव नैदानिक परीक्षणों में सुरक्षित और प्रभावी दिखाया गया था।
वरिष्ठ अध्ययन लेखक डॉ। जेम्स एम। विल्सन, जो विश्वविद्यालय में जीन थेरेपी प्रोग्राम के निदेशक हैं, ने कहा, "कई डिलीवरी और एडिटिंग एप्रोच के साथ हमारा शुरुआती काम।" संपादन के लिए इंजीनियर [एंजाइम] के साथ वितरण। "
"हमने लीवरेज किया," वह कहते हैं, "जीन थेरेपी में हमारे 30 से अधिक वर्षों के अनुभव में विवो जीनोम एडिटिंग के ट्रांसलेशनल साइंस को आगे बढ़ाने के लिए, और ऐसा करने के लिए, सुरक्षा का आकलन करने के लिए गैरमानवीय प्राइमेट में शुरुआती अध्ययन के महत्व को प्रबल किया गया और प्रभावकारिता। ”
