मधुमेह: क्या जीन थेरेपी रक्त शर्करा के स्तर को सामान्य कर सकती है?

शोधकर्ताओं ने केवल टाइप 1 डायबिटीज के माउस मॉडल में सामान्य रक्त शर्करा के स्तर को बहाल करने का एक तरीका पाया है, जो भविष्य में टाइप 1 या टाइप 2 मधुमेह वाले लोगों के लिए एक आशाजनक समाधान साबित हो सकता है।

शोधकर्ताओं ने एक जीन थेरेपी विकसित की है जो डायबिटीज में सामान्य रक्त शर्करा के स्तर को कम करके इंसुलिन पैदा करने वाली बीटा कोशिकाओं में अग्न्याशय में अल्फा कोशिकाओं को पुन: उत्पन्न कर देती है।

पेंसिल्वेनिया के पिट्सबर्ग स्कूल ऑफ मेडिसिन विश्वविद्यालय में सर्जरी और बाल रोग के प्रोफेसर डॉ। जॉर्ज गिट्स और टीम ने अध्ययन का नेतृत्व किया। उनके निष्कर्ष पत्रिका में प्रकाशित हुए थे सेल स्टेम सेल.

टाइप 1 मधुमेह, एक पुरानी ऑटोइम्यून बीमारी, संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 1.25 मिलियन बच्चों और वयस्कों को प्रभावित करती है।

आमतौर पर रोगाणु और विदेशी पदार्थों को नष्ट करने वाली प्रतिरक्षा प्रणाली गलती से अग्न्याशय में पाए जाने वाले इंसुलिन-उत्पादक बीटा कोशिकाओं पर हमला करती है, जिसके परिणामस्वरूप उच्च रक्त शर्करा का स्तर होता है।

समय के साथ, टाइप 1 मधुमेह प्रमुख अंगों पर एक महत्वपूर्ण प्रभाव डाल सकता है और हृदय और रक्त वाहिका रोग का कारण बन सकता है, नसों, गुर्दे, आंखों और पैरों, त्वचा और मुंह की स्थिति और गर्भावस्था के दौरान जटिलताओं के कारण।

टाइप 1 मधुमेह क्षेत्र के शोधकर्ताओं ने एक ऐसे उपचार को विकसित करने का लक्ष्य रखा है जो बीटा कोशिकाओं को कार्य को संरक्षित और पुनर्स्थापित करता है, जो बदले में, इंसुलिन की पुनःपूर्ति करता है, जो ऊर्जा के लिए कोशिकाओं में रक्त शर्करा को स्थानांतरित करने के लिए जिम्मेदार है।

इस समाधान में एक बाधा यह है कि बीटा सेल रिप्लेसमेंट थेरेपी से उत्पन्न होने वाली नई कोशिकाओं को भी संभवतः प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा नष्ट कर दिया जाएगा।

इस बाधा को दूर करने के लिए, टीम ने अनुमान लगाया कि अन्य, समान, कोशिकाओं को बीटा कोशिकाओं के समान तरीके से व्यवहार करने और इंसुलिन का उत्पादन करने के लिए फिर से शुरू किया जा सकता है, लेकिन जो कि प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा मान्यता प्राप्त और नष्ट नहीं होने के लिए पर्याप्त हैं।

अल्फा कोशिकाएं बीटा कोशिकाओं में पुन: उत्पन्न होती हैं

टीम ने एक एडेनो-जुड़े वायरल (एएवी) वेक्टर को इंजीनियर किया जिसने माउस पैनक्रिया को दो प्रोटीन - पीडीएक्स 1 और माफा - वितरित किए। Pdx1 और MafA बीटा सेल प्रसार, कार्य और परिपक्वता का समर्थन करते हैं, और वे अंततः अल्फा कोशिकाओं को इंसुलिन-उत्पादक बीटा कोशिकाओं में बदल सकते हैं।

अल्फा सेल रिप्रोग्रामिंग के लिए आदर्श उम्मीदवार थे। वे प्रचुर मात्रा में हैं, बीटा कोशिकाओं के समान, और अग्न्याशय में स्थित हैं, जो सभी को पुन: उत्पन्न करने की प्रक्रिया में मदद करेंगे।

रूपांतरित अल्फा कोशिकाओं के विश्लेषण ने बीटा कोशिकाओं को लगभग पूर्ण सेलुलर रिप्रोग्रामिंग दिखाया।

डॉ। गिट्स और टीम ने दिखाया कि डायबिटीज के एक माउस मॉडल में, जीन थेरेपी के साथ लगभग 4 महीने तक रक्त शर्करा के स्तर को बहाल किया गया था। शोधकर्ताओं ने यह भी पाया कि Pdx1 और MafA मानव अल्फा कोशिकाओं को बीटा कोशिकाओं में इन विट्रो में बदल देते हैं।

"वायरल जीन थेरेपी इन नए इंसुलिन-उत्पादक कोशिकाओं को बनाने के लिए प्रतीत होती है जो एक ऑटोइम्यून हमले के लिए अपेक्षाकृत प्रतिरोधी हैं," डॉ। विटेस बताते हैं। "यह प्रतिरोध इस तथ्य के कारण प्रतीत होता है कि ये नई कोशिकाएं सामान्य इंसुलिन कोशिकाओं से थोड़ी अलग हैं, लेकिन इतनी भिन्न नहीं हैं कि वे अच्छी तरह से कार्य नहीं करती हैं।"

मधुमेह जीन थेरेपी का भविष्य

एएवी वैक्टर को वर्तमान में मानव जीन थेरेपी परीक्षणों में शोधित किया जा रहा है और अंततः गैर-सर्जिकल एंडोस्कोपिक प्रक्रिया के माध्यम से अग्न्याशय तक पहुंचाया जा सकता है। हालांकि, शोधकर्ताओं ने चेतावनी दी है कि चूहों में देखा गया संरक्षण स्थायी नहीं था, और एक माउस मॉडल में 4 महीने के बहाल ग्लूकोज के स्तर "मनुष्यों में कई वर्षों तक अनुवाद कर सकते हैं।"

डॉ। गिट्स कहते हैं, "यह अध्ययन अनिवार्य रूप से ऑटोलीम्यून डायबिटीज में नैदानिक ​​रूप से अनुवादित, सरल एकल हस्तक्षेप का पहला विवरण है," डॉ। गिट्स कहते हैं, और महत्वपूर्ण रूप से कोई इम्युनोसप्रेशन नहीं है।

"दोनों प्रकार 1 और टाइप 2 मधुमेह रोगियों में तत्काल भविष्य के लिए एक नैदानिक ​​परीक्षण काफी यथार्थवादी है, जिसे मधुमेह के उलटने की प्रभावशाली प्रकृति के साथ-साथ रोगियों में AAV जीन थेरेपी करने की व्यवहार्यता दी गई है।"

डॉ। जॉर्ज गिट्स

वैज्ञानिक गैर-मानव प्राइमेट्स में जीन थेरेपी का परीक्षण कर रहे हैं। सफल होने पर, वे मधुमेह वाले मनुष्यों में उपयोग को मंजूरी देने के लिए खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) के साथ काम करना शुरू कर देंगे।

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