ALS: दृष्टि में एक नई चिकित्सा हो सकती है
नए शोध से पता चलता है कि "एएलएस के लिए एक संभावित चिकित्सा विकसित करने के लिए एक स्पष्ट दृष्टिकोण का सुझाव दिया गया है।"
एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) एक न्यूरोडीजेनेरेटिव स्थिति है जो किसी व्यक्ति के मोटर न्यूरॉन्स को प्रभावित करती है।
नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ न्यूरोलॉजिकल डिसऑर्डर एंड स्ट्रोक (एनआईएनडीएस) के अनुसार, एएलएस के साथ लोग धीरे-धीरे पक्षाघात का अनुभव करते हैं, जिसके परिणामस्वरूप अक्सर 3 से 5 वर्षों के भीतर श्वसन विफलता से मृत्यु हो जाती है। हालांकि, जिन लोगों की हालत 10 प्रतिशत है, वे 10 साल तक जीवित रहते हैं।
एनआईएनडीएस ने सेंटर फॉर डिसीज कंट्रोल एंड प्रिवेंशन (सीडीसी) 2016 के अनुमान का भी हवाला दिया कि संयुक्त राज्य अमेरिका में 14,000-15,000 लोगों की स्थिति है। ALS का वर्तमान में कोई ज्ञात इलाज नहीं है।
अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने केवल दो दवाओं को मंजूरी दी है जो बीमारी को धीमा कर देती है, यद्यपि मामूली रूप से: रिलुज़ोल और एडारवोन। नैदानिक परीक्षणों से पता चला है कि रिलुज़ोल कुछ महीनों तक जीवित रहता है, जबकि एडारवोन एएलएस से लोगों के दैनिक कामकाज में सुधार करता है।
आम तौर पर, हालांकि, एएलएस के साथ रहने वाले व्यक्ति मुख्य रूप से सहायक या उपशामक देखभाल से लाभान्वित होते हैं।
नए शोध से इन सीमित उपचार विकल्पों को बदलने में मदद मिल सकती है, क्योंकि वैज्ञानिकों ने एक जीन को उजागर किया है जो एक नए दवा लक्ष्य के रूप में काम कर सकता है।
जोसेफ क्लिम, हार्वर्ड डिपार्टमेंट ऑफ़ स्टेम सेल और रीजेनरेटिव बायोलॉजी इन कैंब्रिज, MA में पोस्टडॉक्टरल फेलो, नए पेपर के पहले लेखक हैं, जो जर्नल में दिखाई देता है प्रकृति तंत्रिका विज्ञान।
’प्रयोग रोगियों के लिए बहुत आशा प्रदान करते हैं’
पिछले शोध में पाया गया है कि प्रोटीन टीडीपी -43 एएलएस वाले लोगों के न्यूरॉन्स में एकत्रित होता है। इन कोशिकाओं के नाभिक में रहने के बजाय - जैसा कि एक स्वस्थ न्यूरॉन में होता है - एएलएस में, प्रोटीन नाभिक को छोड़ देता है और कोशिका के कोशिका द्रव्य में जमा हो जाता है।
इस खोज ने शोधकर्ताओं को यह विश्वास दिलाया कि न्यूरॉन्स की "कचरा-निपटान" प्रणाली आनुवंशिक रूप से दोषपूर्ण थी जो टीडीपी -43 को प्रभावित करती थी, लेकिन वे यह नहीं जानते थे कि कौन से जीन जिम्मेदार थे।
टीडीपी -43 आरएनए को बांधता है, जो एक निश्चित प्रोटीन को सक्रिय करने के लिए आवश्यक आनुवंशिक जानकारी का संचार करता है।
इस अध्ययन में, किल्म और उनके सहयोगियों ने प्रत्येक प्रकार के आरएनए की जांच करने का निर्णय लिया जो मानव न्यूरॉन्स में टीडीपी -43 प्रोटीन को नियंत्रित करता है। उन्होंने आनुवंशिक रूप से टीडीपी -43 को भी संशोधित किया और प्रभावों का अध्ययन किया।
मानव स्टेम कोशिकाओं से निर्मित मोटर न्यूरॉन्स का उपयोग करते हुए, वैज्ञानिकों ने टीडीपी -43 प्रोटीन में कमी की और जांच की कि परिणामस्वरूप जीन की अभिव्यक्ति कैसे हुई।
आरएनए अनुक्रमण ने खुलासा किया कि स्टैथमिन 2 (एसटीएमएन 2), एक जीन जो न्यूरॉन्स की वृद्धि और मरम्मत में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है, टीडीपी -43 के साथ-साथ काफी और लगातार बदल गया।
"एक बार जब हमारे पास टीडीपी -43 और इस अन्य महत्वपूर्ण जीन, एसटीएमएन 2 के नुकसान के बीच एक संबंध था, तो हम देख सकते हैं कि एएलएस में एक मोटर न्यूरॉन कैसे विफल हो सकता है," क्लीम बताते हैं।
केविन एग्गन, जो हार्वर्ड में स्टेम सेल और पुनर्योजी जीवविज्ञान के प्रोफेसर हैं और अध्ययन के संबंधित लेखक बताते हैं कि वैज्ञानिक अपने परिणामों तक कैसे पहुंचे।
"इस खोज के साथ कि हमारे मानव स्टेम सेल मॉडल ने भविष्यवाणी की थी कि रोगियों में वास्तव में क्या हो रहा था, [किल्म] इस प्रणाली में परीक्षण करने के लिए चला गया कि क्या स्टेथमिन 2 को ठीक करने से टीडीपी -43 में गड़बड़ी के कारण हमारे पकवान में मोटर न्यूरॉन अध: पतन को बचाया जा सकता है।"
"प्रयोगों की एक सुंदर श्रृंखला में, जो मुझे विश्वास है कि रोगियों के लिए बहुत आशा प्रदान करता है, वह यह दिखाने के लिए गया कि यह वास्तव में मामला था: स्टैथमिन 2 की बचाया अभिव्यक्ति ने मोटर न्यूरॉन विकास को बचाया," प्रो।
किम कहते हैं, "हमें पता चला कि जब टीडीपी -43 का स्तर नाभिक […] में कम हो जाता है, तो STMN2 के लिए मोटर न्यूरॉन एक्सोन की मरम्मत या बढ़ने के लिए एक महत्वपूर्ण घटक बनाना असंभव हो जाता है।"
शोधकर्ताओं ने मानव न्यूरॉन्स का भी विश्लेषण किया कि उन्होंने एएलएस के साथ रहने वाले लोगों से पोस्टमॉर्टम प्राप्त किया। इन निष्कर्षों ने आगे उनके स्टेम सेल के परिणामों को दोहराया।
"ये प्रयोग परीक्षण के लिए एक स्पष्ट मार्ग की ओर इशारा करते हैं कि क्या मरीजों में स्टैथमिन 2 की मरम्मत उनकी बीमारी को धीमा या रोक सकती है," प्रो।
"हमने जो खोज की है, वह एएलएस के लिए एक संभावित चिकित्सा विकसित करने के लिए एक स्पष्ट दृष्टिकोण का सुझाव देता है - एक जो सभी में हस्तक्षेप करेगा लेकिन बहुत कम संख्या में व्यक्तियों को, उनकी बीमारी के आनुवंशिक कारण की परवाह किए बिना।"
केविन एगगन प्रो
